Un enfoque radical de edición genética conduce a la remisión de la leucemia resistente al tratamiento
Los médicos dicen que una terapia de edición genética de vanguardia revirtió cánceres de sangre agresivos y previamente incurables en la mayoría de los pacientes inscritos en los primeros ensayos clínicos.
Este tratamiento experimental utiliza una edición de ADN de precisión para reprogramar células T de donantes sanos en un «fármaco vivo» específico que puede destruir la leucemia linfoblástica aguda de células T después de que todas las opciones convencionales hayan fallado.
Alyssa Tapley, de 16 años, de Leicester, la primera paciente que recibió la terapia en el Hospital Great Ormond Street, dijo a la BBC: «Realmente pensé que iba a morir. Incluso cuando sea mayor, no podré hacer todo lo que todo niño debería poder hacer».
Tres años después de la cirugía, ahora se encuentra en remisión y completando sus estudios.
El estudio, realizado por el University College London y el Great Ormond Street Hospital, encontró que nueve de los primeros 11 pacientes lograron una remisión profunda y pudieron continuar con trasplantes de médula ósea de seguimiento. Siete de ellos permanecieron asintomáticos y fueron seguidos durante tres meses a tres años después del tratamiento.
El tratamiento se basa en una técnica conocida como edición de bases, que permite a los científicos cambiar bases individuales del ADN con precisión molecular. Los investigadores diseñaron células T de donantes mediante cuatro ediciones genéticas principales. Estos incluyen desactivar los mecanismos de direccionamiento naturales, eliminar el marcador CD7 para prevenir la autodestrucción, agregar resistencia a los medicamentos de quimioterapia y programar células para atacar a todas las células T CD7 positivas.
Las células rediseñadas se inyectan en el paciente. Si no se detecta cáncer después de cuatro semanas, los médicos proceden con un trasplante para reconstruir el sistema inmunológico.
El profesor Waseem Qasim, de la UCL y Great Ormond Street, dijo: «Hace unos años esto habría sido ciencia ficción. Básicamente tenemos que desmantelar todo el sistema inmunológico. Es un tratamiento profundo e intensivo y es muy agotador para el paciente, pero cuando funciona, funciona muy bien».
Los riesgos incluyen infección durante la inmunosupresión y casos raros en los que las células cancerosas pueden perder CD7 y evadir el tratamiento.
«Dada la naturaleza agresiva de esta leucemia en particular, estos resultados clínicos son bastante sorprendentes y estamos muy contentos de haber podido dar esperanza a un paciente que claramente la había perdido», afirmó el Dr. Robert Chiesa.
La Dra. Deborah Yallop añadió: «Hemos visto respuestas asombrosas en la curación de la leucemia que se pensaba que era incurable. Este es un enfoque muy poderoso».
La Dra. Tania Dexter dijo: «Dadas las bajas tasas de supervivencia de estos pacientes antes del ensayo, estos resultados ofrecen la esperanza de que estos tratamientos continúen avanzando y estén disponibles para más pacientes».
